Kasey Leger, M.D., Seattle Children’s Hospital, recibió una beca de desarrollo profesional de LLS para apoyar su trabajo centrado en evitar que los niños diagnosticados con leucemia mieloide aguda sufran daño cardíaco debido al tratamiento con quimioterapia. Los fondos respaldan un estudio para identificar a los niños con mayor riesgo de insuficiencia cardíaca con el fin de iniciar oportunamente el tratamiento con medicamentos para preservar la función cardíaca.

Si bien el linfoma de Hodgkin (LH) es sumamente curable, los niños pueden presentar complicaciones graves años después como resultado del tratamiento. Un desafío del linfoma de Hodgkin (LH) es que el microambiente que rodea a las células cancerosas en realidad ayuda al cáncer al permitirle escapar del sistema inmunitario mediante la inhibición de la actividad antitumoral de las células T. LLS apoya los esfuerzos de Dave para cambiar el microambiente del tumor y liberar las respuestas inmunitarias antitumorales de las células T agresoras en pacientes con LH de alto riesgo, con el objetivo de encontrar curas duraderas con menos efectos secundarios que la quimioterapia convencional.

El Dr. Teachey busca mejorar la atención para los niños con leucemia linfoblástica aguda (LLA) con el medicamento daratumumab, que ya tiene aprobación para su uso en adultos con mieloma o linfoma. Teachey se centra particularmente en la LLA de las células T, que tiene un pronóstico excepcionalmente malo. El equipo de Teachey está realizando análisis de laboratorio para confirmar la eficacia del medicamento contra la LLA de células T y para entender por qué algunos pacientes son resistentes al medicamento. El paso siguiente será realizar ensayos clínicos de daratumumab en niños con LLA de células T.

Un nuevo y poderoso tratamiento, la inmunoterapia con células T receptoras de antígenos quiméricos (tratamiento con células CAR-T) utiliza ingeniería genética para reprogramar las células T inmunitarias del propio paciente para que encuentren y destruyan a las células cancerosas. Sin embargo, el tratamiento con células CAR-T puede tener efectos secundarios graves y potencialmente duraderos. La Dra. Savoldo está analizando un medicamento que controla la duración de la vida y la cantidad de las células T genomanipuladas, con el objetivo de aumentar los beneficios de este nuevo tratamiento que salva vidas y, al mismo tiempo, mitigar los efectos secundarios dañinos.