La FDA aprueba un nuevo tratamiento para niños y adultos jóvenes con enfermedad crónica de injerto contra huésped

Esta semana marcó otro hito para el tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped en los niños. La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó el ibrutinib (Imbruvica®) para niños de 1 año o más con enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD, por sus siglas en inglés) que no hayan respondido a tratamientos previos. El medicamento se aprobó en 2017 para tratar a adultos con cGVHD. En particular, una nueva fórmula oral de ibrutinib ayuda a tratar los problemas que los niños pueden tener para tragar cápsulas o comprimidos.

La GvHD puede ser una complicación grave potencialmente mortal de los trasplantes de células madre, que se usan para tratar determinados tipos de leucemia y linfoma, así como también el mieloma múltiple. La GvHD se produce cuando las células del donante (el injerto) consideran que las células saludables del paciente (el huésped) son extrañas y las atacan. Haga clic aquí para obtener más información sobre el diagnóstico, los síntomas y los servicios de apoyo de LLS disponibles para la cGVHD. 

Esta aprobación se basó en el ensayo iMAGINE, que incluyó 47 pacientes, de 1 a 22 años de edad, que tenían cGVHD moderada o grave. Seis de cada 10 (60 %) pacientes respondieron al tratamiento con ibrutinib a la semana 25 y la duración media de la respuesta fue de más de 5 meses. Las reacciones adversas más comunes fueron anemia, dolor musculoesquelético, fiebre, diarrea, neumonía, dolor abdominal, inflamación o dolor en la boca, recuento bajo de plaquetas y dolor de cabeza.

“Cada avance que mejore la calidad de vida y los resultados de salud para los pacientes con cáncer de la sangre es un paso importante en nuestra misión”, afirma el director científico general de LLS, Lee Greenberger. En ningún punto esto es más importante que en los niños. LLS recientemente presentó el Proyecto Dare to Dream, la fase siguiente más grande y audaz de la Iniciativa de LLS para niños para desarrollar tratamientos más seguros, menos tóxicos y más eficaces para los niños con cáncer de la sangre.

LLS ayudó a promover el ibrutinib para el tratamiento del linfoma, así como también tratamientos adicionales para la GVHD

El ibrutinib ataca a la enzima de la tirosina cinasa de Bruton (BTK, por sus siglas en inglés), que tiene un papel fundamental en los cánceres de células B. El ibrutinib recibió la aprobación original de la FDA en 2013 para tratar diversos linfomas: leucemia linfocítica crónica (CLL, por sus siglas en inglés), leucemia linfocítica pequeña (SLL, por sus siglas en inglés), linfoma de células del manto (MCL, por sus siglas en inglés), linfoma de zona marginal (MZL, por sus siglas en inglés) y macroglobulinemia de Waldenström (WM, por sus siglas en inglés). El ibrutinib no solo ha extendido la supervivencia, sino que también ha mejorado la calidad de vida de miles de pacientes y ha transformado el tratamiento de la CLL y la WM.

LLS ha respaldado ensayos clínicos y estudios de laboratorio de ibrutinib desde 2010. El Dr. John Byrd de la Ohio State University (OSU), beneficiario de una beca de LLS desde hace mucho tiempo y experto en CLL de renombre mundial, fue fundamental para promover el ibrutinib. LLS también apoya a la Dra. Jennifer Woyach, también de la OSU, y al Dr. Nitin Jain de MD Anderson Cancer Center, que están desarrollando inhibidores de la BTK de próxima generación que parecen prometedores en los pacientes que no responden al tratamiento con ibrutinib. Otros investigadores que actualmente reciben financiación de LLS incluyen al Dr. Kirk Schultz de la University of British Columbia y al Dr. Ivan Maillard de University of Pennsylvania Medical Center. 

Recientemente se han aprobado tratamientos adicionales para tratar la GVHD. Uno de ellos, ruxolitinib, que recibió el apoyo de LLS e inicialmente se desarrolló para tratar un trastorno mieloproliferativo, recibió la aprobación en 2019 para tratar la cGVHD en pacientes de 12 años y más. Las nuevas aplicaciones de ibrutinib y ruxolitinib destacan el valor de las inversiones iniciales de LLS, que han allanado el camino para las nuevas aplicaciones de los tratamientos existentes.